Die MMP hat als Publikationsorgan der DGKPha insbesondere die Klinische Pharmazie im Blick.
Thilo Bertsche, Professor für Klinische Pharmazie
Die Mukoviszidose, auch als zystische Fibrose (CF) bezeichnet, ist eine autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch eine Fehlfunktion des Zystische-Fibrose-Transmembranregulators (CFTR) verursacht wird. Dies führt zu einer Funktionsstörung des Chloridkanals und damit zu einer Zunahme der Sekretviskosität. Bereits im Kleinkindalter manifestieren sich pulmonale Auffälligkeiten und gastrointestinale Symptome. Seit Zulassung des ersten CFTR-Modulators in Deutschland 2012 und weiteren Präparaten in den Folgejahren ist aktuell für etwa 85 % der Menschen mit CF erstmalig eine ursächliche Behandlung der Chloridkanal-Dysfunktion möglich.
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