Mukoviszidose

PTC124 umgeht genetischen Defekt


Dr. med. Claudia Borchard-Tuch, Zusmarshausen

In einer prospektiven Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit des Aryl-oxadiazol-Derivats PTC124 bei zystischer Fibrose nachgewiesen. PTC124 kann den genetischen Defekt in der Proteinbiosynthese der Patienten ausgleichen und die Funktion der Zellmembranen verbessern, die durch die Erkrankung beeinträchtigt ist.

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