Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein zellulärer Verteidigungsmechanismus von eukaryotischen Organismen einschließlich des Menschen. Er dient dazu, die Expression fremder Gene, die von Viren oder mobilen genetischen Elementen wie Transposons stammen, zu unterdrücken. Im Mittelpunkt steht ein doppelsträngiges RNA-Molekül, das eine einzelsträngige RNA gleicher Sequenz erkennt und deren Abbau einleitet. Im ersten Schritt wird eine längere doppelsträngige RNA von einer RNase in etwa 21-Nukleotid-lange Fragmente geschnitten. Die entstandenen siRNA (small interfering RNA) lagern sich an das Zieltranskript an und sorgen für dessen Abbau. Kleine RNA-Moleküle lassen sich verhältnismäßig leicht chemisch herstellen und eignen sich deshalb für analytische und therapeutische Verfahren. So sind sie längst ein wichtiges Instrument der Funktionsanalyse von Genomen. Durch das Ausschalten von mutierten Genen können sie außerdem die Produktion krankmachender Proteine unterdrücken und dadurch zur Therapie genetisch bedingter Krankheiten eingesetzt werden.
