Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom


Therapie

Silvia Horneff und Georg Goldmann, Bonn

Für die Therapie der Hämophilie A und B stehen in Deutschland zahlreiche neue rekombinante Gerinnungsfaktorkonzentrate zur Verfügung, die neben dem klassischen Wirkprofil auch veränderte pharmakokinetische Eigenschaften aufweisen. Durch chemische Modifikation ist für Gerinnungsfaktor VIII eine Halbwertszeitverlängerung auf das 1,5-Fache gelungen, für Faktor IX auf das 3,5- bis 5-Fache. Hierdurch ist entweder eine Reduktion der Injektionsfrequenz möglich, was zu einer Erhöhung der Lebensqualität führt oder bei gleichbleibendem Dosierungsintervall können längere Phasen mit höherer Gerinnungsfaktoraktivität und somit eine Verringerung des Blutungsrisikos erzielt werden. Als sogenannte „Non-Factor-Replacement-Therapie“ ist seit 2018 außerdem Emicizumab, ein bispezifischer Antikörper, für die prophylaktische Therapie der schweren Hämophile A mit Hemmkörpern, seit 2019 auch ohne Hemmkörper, zugelassen. Für die Therapie des von-Willebrand-Syndroms werden plasmatische Faktor-VIII-/von-Willebrand-Faktor-haltige Präparate sowie reine von-Willebrand-Faktor-haltige Konzentrate eingesetzt, seit 2019 auch ein rekombinanter vWF.

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