Seite 233
Editorial Dr. Tanja Saußele, Stuttgart

Außergewöhnlich gut informiert

Seite 237 -240
Medizin meets Pharmazie Silvia Horneff und Georg Goldmann, Bonn

Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom

Basiswissen

Die Hämophilie und das von-Willebrand-Syndrom (vWS) sind die häufigsten und ältesten bekannten vererbbaren Blutungsleiden des Menschen. Betroffene Menschen bluten nach scheinbar banalen Verletzungen oder entwickeln aufgrund von wiederkehrenden Blutungen – insbesondere in Gelenken – früh einen Gelenkschaden und sind dadurch sehr in ihrem alltäglichen Leben eingeschränkt. Über Jahrzehnte hinweg wurden Operationen an Hämophilen strengstens vermieden und nur im äußersten Notfall durchgeführt. Noch bis in die 50er-Jahre lag die Sterblichkeit hämophiler Patienten nach einer Operation bei über 60 %.

English abstract

Hemophilia A/B and von Willebrand syndrome. Basic knowledge

Hemophilia and von Willebrand syndrome (vWS) are the most common and oldest known hereditary bleeding disorders in humans. Affected individuals bleed after seemingly trivial injuries or develop early joint damage due to recurrent bleeding – especially into joints – and, as a result, are very limited in their daily live. For decades, surgery on hemophiliacs was strictly avoided and performed only in extreme emergencies. As late as the 1950s, the mortality rate of hemophilic patients after surgery was over 60%.

Seite 241 -244
Medizin meets Pharmazie Silvia Horneff und Georg Goldmann, Bonn

Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom

Klinik und Diagnostik

Betroffenen Patienten fehlt ein bestimmter Gerinnungsfaktor im Blut oder er ist nicht funktionsfähig. Durch diesen Mangel an Gerinnungsfaktoren verläuft beim Hämophilen die Blutungsstillung extrem verzögert. Die Blutungen treten nicht nur bei Verletzungen, Operationen und anderen Eingriffen auf, sondern es kann auch spontan ohne erkennbaren Anlass zu Blutungen kommen, die unbedingt umgehend medizinisch behandelt werden müssen. Diese Blutungen können Gelenke, Muskeln, die Haut und – was für den Erkrankten besonders risikoreich sein kann – innere Organe betreffen. Sofern eine Hämophilie nicht bereits in der Familie bekannt ist, wird die Diagnose bei den schweren Verlaufsformen oft aufgrund der auffälligen Hämatombildung (Blutergüsse) bereits im Säuglingsalter gestellt.

English abstract

Hemophilia A/B and von Willebrand syndrome. Clinical findings and diagnosis

Hemophilia is a congenital and genetically determined coagulation disorder. Affected patients with hemophilia A have a deficiency of coagulation factor VIII or it is not functioning properly, patients with hemophilia B lack coagulation factor IX. Due to this lack of coagulation factors, hemostasis in hemophiliacs is altered and clotting is extremely delayed. Bleeding not only occurs during injuries, operations and other interventions, but can also occur spontaneously, without any apparent cause, and it is imperative to treat immediately. Hemorrhages can affect joints, muscles, the skin and – particularly dangerous – internal organs. If hemophilia is not already known in the family, severe forms of the disease are often diagnosed in the first year of life due to striking hematomas (bruises).

Seite 245 -255
Medizin meets Pharmazie Silvia Horneff und Georg Goldmann, Bonn

Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom

Therapie

Für die Therapie der Hämophilie A und B stehen in Deutschland zahlreiche neue rekombinante Gerinnungsfaktorkonzentrate zur Verfügung, die neben dem klassischen Wirkprofil auch veränderte pharmakokinetische Eigenschaften aufweisen. Durch chemische Modifikation ist für Gerinnungsfaktor VIII eine Halbwertszeitverlängerung auf das 1,5-Fache gelungen, für Faktor IX auf das 3,5- bis 5-Fache. Hierdurch ist entweder eine Reduktion der Injektionsfrequenz möglich, was zu einer Erhöhung der Lebensqualität führt oder bei gleichbleibendem Dosierungsintervall können längere Phasen mit höherer Gerinnungsfaktoraktivität und somit eine Verringerung des Blutungsrisikos erzielt werden. Als sogenannte „Non-Factor-Replacement-Therapie“ ist seit 2018 außerdem Emicizumab, ein bispezifischer Antikörper, für die prophylaktische Therapie der schweren Hämophile A mit Hemmkörpern, seit 2019 auch ohne Hemmkörper, zugelassen. Für die Therapie des von-Willebrand-Syndroms werden plasmatische Faktor-VIII-/von-Willebrand-Faktor-haltige Präparate sowie reine von-Willebrand-Faktor-haltige Konzentrate eingesetzt, seit 2019 auch ein rekombinanter vWF.

English abstract

Hemophilia A/B and von Willebrand syndrome. Therapy

For the treatment of hemophilia A and B, numerous new recombinant coagulation factor concentrates are available in Germany. In addition to the classic efficacy profile, they also exhibit modified pharmacokinetic properties. Chemical modification has resulted in a 1.5-fold increase in the half-life of coagulation factor VIII and a 3.5-5-fold increase in the half-life of factor IX. This allows either a reduction in the frequency of injections (higher quality of life) or longer phases can be achieved with higher coagulation factor activity (reduction in the risk of bleeding) with the same dosing interval. As „non-factor replacement therapy“, emicizumab, a bispecific antibody, has also been approved, since 2018 for the prophylactic therapy of severe hemophilia A with inhibitors, and since 2019 also for severe hemophilia A without inhibitors. For the therapy of vonWillebrand syndrome, plasmatic factor VIII/vonWillebrand factor-containing preparations as well as pure vonWillebrand factor-containing concentrates are used, since 2019 also a recombinant vWF.

Seite 256 -259
Medizin meets Pharmazie Georg Goldmann, Bonn

Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom

Patientenfälle

Die Behandlung der Hämophilie und hat sich in den letzten Jahrzehnten wesentlich verändert. Ein 73-jähriger Patient schildert, wie sich seine Behandlung im Vergleich zu früher, auch im Zuge der Heimselbstbehandlung, verändert hat. Darüber hinaus wird die Therapieumstellung auf ein Faktor-VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit aus Sicht eines Arztes beschrieben.

English abstract

Hemophilia A/B and the von Willebrand syndrome. Patient cases

The treatment of hemophilia has changed significantly over the past few decades. A 73-year-old patient describes how his treatment has changed over the years, including the home self-treatment. In addition, the change in therapy by different VIII preparations with an extended half-life is described from the perspective of a medical doctor.

Seite 260
Medizin meets Pharmazie

Hämophilie A/B und das von-Willebrand-Syndrom

Alle Antworten auf einen Blick

Seite 263 -266
Bericht Miriam Sonnet, Rheinstetten

Psoriasis, Neurodermitis, Covid-19 und Pruritus

Bericht von der 51. Jahrestagung der Deutschen Dermatologischen Gesellschaft (DDG)

Auf der 51. DDG-Tagung wurden (virtuell) zahlreiche neue Daten zu dermatologischen Erkrankungen präsentiert. Experten stellten Studien zu aktuellen Themen wie neuen Leitlinien, Covid-19, Pruritus sowie zu Komorbiditäten und Biologika bei entzündlichen Hauterkrankungen vor.

Seite 267 -270
Fragen aus der Praxis

Webinar „AMTS bei multipler Sklerose“

Fragen aus der Praxis zum MMP-Webinar

Am 21. April 2021 fand das MMP-Webinar „Arzneimitteltherapiesicherheit (AMTS) bei multipler Sklerose (MS)“ mit Dr. Dirk Keiner statt. Der Krankenhausapotheker hat zahlreiche praxisrelevante Fragen der Teilnehmer beantwortet. Lesen Sie hier die Antworten.

Seite 271
Bücherforum Dr. Maja M. Christ, Stuttgart

Keine Angst vor Interview & Co.

Seite 272 -277
Referiert & kommentiert Dr. Larissa Tetsch, Maisach

Adipositas

Liraglutid und körperliche Betätigung ergänzen sich bei der Behandlung der Fettleibigkeit

Viele Menschen mit starkem Übergewicht kämpfen damit, dass sie nach erfolgreichem Gewichtsverlust schnell wieder zunehmen, wenn sie ihre Essgewohnheiten nicht radikal verändern. Zwei Möglichkeiten, dem entgegen zu wirken, sind die Einnahme von Appetithemmern wie Liraglutid sowie ausgeprägte körperliche Betätigung. Eine Studie zeigte jetzt, dass es sich lohnt, die positiven Effekte beider Maßnahmen miteinander zu kombinieren.

Seite 272 -277
Referiert & kommentiert Jessica Kannemeier, Hamburg

Schmerztherapie

Weniger Opioide mit Paracetamol – geringer Aufwand mit großer Wirkung?

Mit Blick auf die aktuelle Opioid-Epidemie sind Wissenschaftler auf der kontinuierlichen Suche nach Strategien, den Einsatz von Opioiden zu reduzieren. In dieser Metaanalyse wurde geprüft, welche Auswirkung die Gabe einer Einzeldosis Paracetamol vor einem chirurgischen Eingriff auf den postoperativen Gebrauch von Opioiden hat. Es konnte gezeigt werden, dass die präventive Verabreichung von Paracetamol sowohl den Opioid-Verbrauch und die Schmerzintensität als auch die Opioid-assoziierten Nebenwirkungen verringern kann.

Seite 272 -277
Referiert & kommentiert Dr. Claudia Bruhn, Berlin

Diabetes mellitus Typ 2

Die Diabetes-Behandlung vereinfachen

Die intensivierte konventionelle Insulintherapie (ICT), auch als Basis-Bolus-Therapie bezeichnet, ermöglicht Diabetikern eine höhere Flexibilität im Tagesablauf. Sie erfordert jedoch mehrere Insulin-Injektionen und häufige Blutzucker-Bestimmungen. Die Phase 4-Studie BEYOND einer italienischen Arbeitsgruppe hat gezeigt, dass durch einen Wechsel von ICT auf die nur einmal tägliche Injektion einer Fixkombination aus Langzeitinsulin und GLP-1-Rezeptoragonist oder auf Langzeitinsulin plus einem SGLT-2-Inhibitor (Gliflozin) ähnlich gute Blutzuckerkontrollen mit weniger Hypoglykämien erzielt werden können – bei drei Injektionen weniger pro Tag.

Seite 272 -277
Referiert & kommentiert Dr. Dr. Tanja Neuvians, Ladenburg

Psoriasis-Arthritis

Upadacitinib wirksam und sicher bei therapierefraktärer Psoriasis-Arthritis

Upadacitinib ist bereits zugelassen für Patienten mit rheumatoider Arthritis. Die vorliegende Studie zeigt, dass es auch bei der Psoriasis-Arthritis besser wirksam ist als Placebo und besser als Adalimumab.